药物引起造血系统疾病约占药物不良反应的10％，其中病情严重者死亡率32．5％。引起造血系统疾病的常见药物是解热镇痛药、抗结核药、抗生素、抗肿瘤药、抗精神病药、抗甲状腺药等，还有不少中药，应引起重视。药物引起的血液疾病主要有以下几种：
再生障碍性贫血(再障)：是药物引起骨髓造血功能衰竭，化验全血细胞减少。药物引起再障占全部再障患者的50％-70％，主要因药物导致造血干细胞衰竭，造血微环境改变及免疫反应等。其发生用药过程中或停药后，尤其用同一种药的长期反复使用。出现皮肤、黏膜出血。分急性型和慢性型。急性型患者多生存三个月左右，病死率为65％-75％。慢性型占多数，表现虚弱、疲劳和逐渐加重的面色苍白。
粒细胞减少或缺乏症：药物引起粒细胞减少症临床常见。主要因长期、大量使用细胞毒性药物、直接损伤造血干细胞，引起粒细胞成熟障碍，当用药达到二定量时造成骨髓抑制，发生粒细胞缺乏。另外，免疫反应也是原因之一。粒细胞减少症起病急，可出现发热、寒战、乏力、关节酸痛、恶心、腹胀，严重者出现意识障碍。在使用可能引起粒细胞减少的药物期间，应定期查白细胞，当白细胞低于3X1000000000／升或中性粒细胞低于1．5x1000000000／升应立及停用有关药物，合理选用升细胞药物。
血小板减少症：药物引起血小板减少症，是因为药物使骨髓制造血小板的巨核细胞中毒或直接破坏以及药物引起免疫反应，使血小板破坏速度大于增生速度。当血小板计数低于150x1000000000／升时，即可确诊。药物引起血小板减少多在用药1-2周发生，短者数小时，长者数周或数月。起病急，轻者皮肤出瘀斑或瘀点、黏膜出血，重者出现血尿、血便、阴道出血等，少见呕血或咳血，脑出血是死亡的主要原因。起病常伴寒战、发热、全身乏力、关节酸痛、恶心、呕吐腹痛等。停药后血小板逐渐恢复，大多预后良好，死亡率低于5％。应尽量避免使用影响血小板药物，必须使用时，要定期复查血小板。
过敏性紫癜：患者常为过敏性体质，服药后引起过敏反应，血管通透性和血管脆性增加，血液向组织间渗出而发病。主要表现是皮肤紫癜，也可引起腹痛、关节痛和肾脏病变等症状。因用药引起过敏性紫癜者，应避免再次使用同种药物。发病后，多数患者不需特殊治疗即可痊愈，预后良好，仅少数患者需人院治疗。
白血病：药物引起白血病，发病年龄一般在40岁以上，以急性非淋巴白血病居多，从用药到白血病发病，潜伏期1-20年不等，与原发性白血病不同的是，药物引起发病前有一段较长时间贫血、血细胞减少或骨髓增生异常的血液学变化。一旦发病，进展迅速，治疗效果差。
溶血性贫血：药物作用于细胞酶缺陷的红细胞以及免疫性溶血性贫血所引起。表现因引起的药物不同而异，常见有虚弱、腹痛、腰痛、发热、黄疸、血红蛋白尿等。发病后应及早停药，去医院求治，以免导致肾功能衰竭。