关于中药的由来，一个公认的观点是“源于生活实践”，一个基本的说法是“药食同源”，即古代先民为果腹之需，往往饥不择食，其间难免会误食一些有毒或有剧烈生理效应的动、植物，以致引起呕吐、腹泻，甚至昏迷、死亡。经过无数次试验，逐渐形成了对某些动、植物可食或不可食的认识，并又从中慢慢发现，某种病痛发作时在吃了或误食了某种动、植物后，病痛得以减轻或解除，进而有了药物的认识和积累。这就说明中药与食物是同时被发现的，药、食之间起初并无明显的或绝对的界线。至于矿物药的发现，则与采矿与冶炼业的兴起有关，也可能存在着误食的现象；人工制品如酒、醋、神曲等的发明，则与火的应用、烹调术的进步有关。显而易见，这是一个极为漫长、艰辛而危险的过程。古人要通过反复积累，从无意识的偶然体验，到有意识的试验、观察，才逐步形成了最初的药物知识。此后，随着中医理论的形成，并在其指导下使用，才形成了真正意义上的中药。
对于中药起源及其功效认识的说法，其实还存在着诸多疑问，笔者兹提出有关思考与同道商榷。
现存最早的中药学专著是约成书于东汉时期的《神农本草经》（简称《本经》）。该书显非出于一时一人之手，而是经历了一个较长时期的补充和完善过程，是对其前的中药学知识的整理与总结。书中提出了药物的四气五味、有毒无毒、配伍法度（七情和合与君臣佐使）、服药方法、剂型选择等基本原则，初步奠定了中药学的理论基础，对后世本草学的发展产生了十分深远的影响。中药史上具有代表性的《本草经集注》《新修本草》《证类本草》《本草纲目》等，都与《本经》有着很深的渊源。
值得一提的是，《本经》的话语体系与此前成书的《黄帝内经》已实现了基本契合，弥补了《黄帝内经》方药匮乏的不足。对中药功效确认的基本方法是以效定功，即通过反复观察应用后的反应，来确定某种药物的功能。这一过程即使撇开受用者的年龄、性别、饮食、性情等复杂因素，也还至少需要具备三个条件：使用单味药物；治疗同一病症；临证反复应用。若不能满足这些条件，确认的某种药物的功效就有可能是不全面的，甚而是不准确的。平心而论，《本经》中记述的药物的功能、主治真正符合上述条件的恐怕并不多，那么对《本经》内容的澄清、验证也就成为其后历代药学家、医学家的重要任务。
纵观中药学史，尽管有发展，但对药物的研究认识方法并没有根本改进，多是在《本经》基础上的修订、更正和补充，且补充明显多于更正。也就是说，后世本草大都沿用了《本经》的说法，而补充的大量药物——由《本经》的365种至《本草纲目》的1892种，也同样带有过多的主观因素，对药物功效的认识很多当属于一家之言，且有些认识经不起推敲与验证。如《本草纲目》中记述了很多未经系统观察，仅属于偶然之见的内容，以至于成为现今一些人非难或诟病中医药学的常用理由。
由于对单味中药功效认识的不一致，加之药物配伍带来的千变万化，这就给历代医家的临床应用提供了见仁见智的机会。中医学丰富的临床经验中，除了表现在对病证的病因病机的见解上外，更多地还是见于选方用药上，即所谓用药经验。
用药治病，首要悉其性能。清代医家徐大椿形象地提出“用药如用兵论”。他指出：“兵之设也以除暴，不得已而后兴；药之设也以攻疾，亦不得已而后用，其道同也。故病之为患也，小则耗精，大则伤命，隐然一敌国也。以草木之偏性，攻脏腑之偏胜，必能知彼知己，多方以制之，而后无丧身殒命之忧……孙武子十三篇，治病之法尽之矣。”他还指出：“善用药者，亦必深知药性之功力，而后能用之以治病。”
关于这一点，历代医家有颇多心得。如张仲景在《伤寒杂病论》中创制或记述的方剂，用药大都精当，成为后世典范，反映出他对所用药物认识之精深。李东垣对风类药有独到的认识，在脾胃病中的应用颇显匠心。《景岳全书》中有《本草正》2卷，列常用药300味，但对人参、附子、熟地、大黄叙述尤详，并模仿儒家四维（礼、义、廉、耻）之式，而将其称为“药中四维”。当代医家施今墨先生用对药的心得，焦树德先生的《用药心得十讲》等，对药物的认知都可谓细致入微，表述生动贴切，实用性很强，值得研习效法。
此外，一些医家还有着鲜明的用药特色，表现为对某一药物的偏爱，甚至为此而得新的称呼，如“张熟地”（张景岳）、“严附子”（严观）、“余石膏”（余师愚）、“陈柴胡”（陈平伯）、“乌梅先生”（刘鸿恩）、“石膏大王”（张锡纯）、“祝附子”（祝味菊）、“徐麻黄”（徐小圃）、“严北沙”（严苍山）、“陆黄芪”（陆仲安）、“石膏孔”（孔伯华）、“吴附子”（吴佩衡）等等。
然而，因缺乏明晰、严格的标准，系统细致的临床验证，这类用药经验对临床的指导意义并没有想象的那么大，简单地照搬沿用很易致偏显弊。
中药普遍存在着“一药多能”的现象，如黄芪有补气升阳、益卫固表、利水消肿、托疮生肌的功效，大黄有泻下攻积、清热泻火、止血、解毒、活血祛瘀的功效，仙鹤草有收敛止血、补虚、消积、止痢、杀虫的功效等等。显而易见，这应是由其性味、归经或所含成分所决定的。客观地说，以中医学的认知条件和认知方法，能把药物的功效认识到如此细致，委实不易。
关于药物功效的表述，古今有异者并不鲜见。如白芍一药，《本经》谓之“味苦平，主邪气腹痛，除血痹，破坚积寒热疝瘕，止痛，利小便，益气，通顺血脉，缓中，散恶血，逐贼血，去水气，利膀胱……”，其中的“利小便”在《伤寒论》的真武汤中即有所体现。而现行教材对此功效并未认定，言其能“养血调经，平肝止痛，敛阴止汗”。再如当归，《本经》言其“主咳逆上气”，而教材中也未采用。这种取舍不知所依何在？
现在面临的问题是，无论是一药一能或一药多能，对这些药之功效怎样去验证？因为临床单药治病几无可能，而在复方中要验证某一药物的功效则难之又难。如此说来，寻找恰当的方法确认中药的功效将是中药研究中的当务之急，也是长久之策。
对有效成分的研究，是一个时期以来研究中药功效最常用的方法。原本是想通过对有效成分的分析，找出其功效的物质基础，并认定随着科学技术的发展，这是一条可行之路。而多年的实践却证实，这种方法忽略了中药成分的复杂性和整体性，除了有个别建立起了有效成分与功效的对应关系外，多数都未达到这一目的。一些中药提取物，虽然在临床治疗中的针对性有所提高，但适应范围却大大缩小，严格说来已不再属于中药。
研究中药的有效成分，无疑有利于对中药功效的识别与认定，但这种将有效成分与功效对应的方法并不符合中医学的原理，因而除非具有特异性功效而可辨病用药外，如常山截疟、茵陈退黄、鸦胆子杀阿米巴原虫等，还是应强调辨证用药，而对药物的有效成分及药理作用只能作为临床参考。
目前，“中医西化”现象很明显，突出表现在对“病”的认识及对“药”的运用上。不少医者用药的依据是病理而非病机、是药理而非性能，在组方用药时经常要考虑药物的降压、降糖、降脂、降酶、抗病毒、抗癌、强心等作用，割裂了理、法、方、药的一体性，辨证论治的理念未得到体现，临床自然难获佳效。
毋庸置疑，现行教材及《药典》中记述的中药功效是经千百年应用认定的结果，是能经得起临床检验的，但还远未达到严谨、规范、清晰、无疑的程度。要实现这一目标，笔者认为应从以下几个方面着手：系统整理古今文献，力求去伪存真，从中发现确有价值的中药功效，并通过规范的临床研究加以验证；建立符合中医药理论特色的中药功效评价体系；将有效成分的研究与中药功效的临床研究有机结合；重视中药功效术语的规范化研究。(朱光)