《神农本草经》谓百合治邪气腹胀、心痛，利大小便，能补中益气。百合甘寒，为清补泄降之品，邪气即蕴结之热，热在腹故腹胀，清其热则胀自消，解利心家热，则心痛痊。肾主二便，肾与大肠有热邪则不通利，热清邪除而大小便自利。甘能补中，益气者，益肺也，邪热去则正气生而中州安，非以甘寒之物为补益。张景岳认为百合能补益气血，润肺止咳，定魄安心，逐惊止悸，能缓时疫咳逆，解乳痈喉痹，兼治痈疽，解蛊毒，润大小便，消气逆治浮肿。
肺居高位以覆诸脏，朝百脉，为清虚之体。其喜润而恶燥，通于秋气，性收敛，以降为顺。肺气降则五脏六腑之气亦顺，故《黄帝内经》云：“肺者，脏之长，为心之盖。”程门雪在《金匮篇解》中称：“肺主气，肺朝百脉；心主血，脉为血府。百合病者，百脉一宗悉致其病，可以断言是气血皆病，心肺皆病。”故心肺阴虚不足者，神魄不得以敛藏，则患纳差、口苦、小便赤、神志恍惚、沉默寡言、欲卧不能、欲行不可之百合病。
张仲景曰：“百合病者，百脉一宗，悉致其病也。意欲食，后不能食，常默默，欲卧不能卧，欲行不能行，欲饮食或有美时，或有不用闻食臭时，如寒无寒，如热无热，口苦，小便赤，诸药不能治，得药则剧吐利，如有神灵者，身行如和，其脉微数。”
百合病本为心肺阴虚，内有燥热，若因“如寒无寒，如热无热”误作表实证而用汗法，则发汗后心肺阴液更为不足，热烦燥渴益甚。故取入手太阴肺经、足少阴肾经之知母为生水之剂，濡润燥涸，水盛则火熄，所谓壮水之主，以制阳光。知母苦寒除烦热，至阴可入骨，《神农本草经》谓其能治消渴，除邪气。黄元御在《金匮悬解》中认为：“若得于发汗之后者，是汗亡肺津，金被火刑，百合知母汤，百合清肺而生津，知母凉金而泻火也。”
因“意欲食，后不能食”而误作邪热入里之里实证，以攻下法治后出现津液亏损而致内热更重，故小便少而短赤。或因泻药苦寒，损伤胃气，则现上逆、呕哕等症。方取甘淡性寒之滑石，甘益气，和于中州；淡宜于利窍清热，治小便赤。若下后利不止者，则小便艰涩，滑石能利小便以实大便。代赭石，即铁矿石，质地沉降可定逆，除胸腹邪毒、噎膈痞硬，止反胃吐血、衄血等症，治之皆能有效。在《伤寒论》第161条中，以旋覆代赭汤治伤寒发汗，若吐若下，解后心下痞硬，噫气不除者，取其重以镇虚逆，赤以养阴血之意。
误以“欲饮食,或有美时，或有不用闻食臭时”为痰涎壅滞而用吐法，损伤脾胃之阴，亦最伤胃气。鸡子黄，温润醇浓，气味俱厚，昔人谓其与阿胶同功，补脾精益胃液，泽中脘之枯槁，降浊阴而止呕吐。《伤寒论》第303条用黄连阿胶汤治少阴病，得之二、三日以上，心中烦，不得卧者，借其甘平润燥以补益心脾。清代医家陈元犀按：“吐后伤中者，病在阴也，阴伤，故用鸡子黄养心胃之阴，百合滋肺气下润其燥，胃为肺母，胃安则肺气和而令行。”
百合病未经吐、下、发汗等误治，疾虽久而病情如初者，当以基础方百合地黄汤为其正治。生地黄乃新掘之鲜者，性禀至阴，多汁气寒，为散血专药。盖药未经火者，性当行散；已经焙炙，性皆守中。据《神农本草经》记载，地黄能入血分“逐血痹”，并称“生者尤良”，可见以未经焙炙之鲜者效佳。
方后注：“中病，勿更服者。”药已取效，则所剩之药不必再服，因地黄性寒而润，多服可致泻利。亦有百合病初见成效，停药后易复发，中病后当守方，不可更方之说。又言服后“大便当如漆者”，是因百合安心补神，色白入肺以清气中之邪，地黄色黑入肾而除血中之热，血凉则热毒解而蕴结自下，故大便如漆。
百合病本无口渴，但经一个月不解而现口渴，为阴虚内热较甚，肺津不布，胃阴已伤，故以外洗配合内服并施，肺主皮毛，洗其外可通其里，以收清热养阴润燥之功。煮饼，用麦子之甘以益气养阴，盐豉耗津伤液增渴，故不用。张璐在《千金方衍义》中称：“治法咸用百合为君，以安心补神，能去血中之热，利大小便，导涤痰积，然必鲜者方克有济。其经月不解，百脉内壅，津液外泄而成渴者，则用百合洗之，一身之脉皆得通畅，而津液行，渴自止。”
栝楼牡蛎散 “百合病，渴不差者，用后方主之。栝楼牡蛎散方，栝楼根、牡蛎等分。”
百合病用内服及外洗两治而口渴仍未解者，为热盛而津液欲竭，药不胜病，故用味苦微酸、性凉而润之栝楼根以生津止渴。《伤寒论》第40条方后加减中记载：“若渴，去半夏，加栝楼根三两。”古方书治消渴亦多用，为止渴要药。牡蛎咸涩微寒，功专入肾，气味俱降，藉引热下行，使下归而化阴以济上之亢阳。
百合病本“如寒无寒，如热无热”，经久不愈而变发热者，内热充盛，淫于肌肤。故以百合滋肺阴清其上源，使其不燥；滑石味甘气寒，能下走膀胱而行水，清三焦表里之火。上二物相伍为散，散者散也，散调络脉于周身，引内外之邪热，悉走小便而奔，则肌热自消。