正常人血液中红细胞、白细胞和血小板是由骨髓制造的，当各种原因造成骨髓损伤或破坏，不能正常造血或造血发生障碍，即产生再生障碍性贫血。这种病人除有贫血外，还可因白细胞（主要是粒细胞）减少而发生感染，由于血小板减少而容易出血。
本病病情较重，病程较长，预后严重。病人要树立起战胜疾病的信心，主动配合医护人员进行治疗和护理，才能有利于康复和疾病的改善。
因白细胞减少，抵抗力下降，容易发生感冒、疮疖等感染。除要保持环境清洁外，尤其要注意个人卫生，常洗澡，勤换衣，保持口腔、会阴部干燥、清洁，饭前便后要洗手，不吃生冷和不洁食物，不到公共场所，预防交叉感染。由于血小板减少，容易发生出血，因此要防止损伤，若发生皮肤破损出血，要及时包扎；若有鼻衄，则要填塞止血；若有便血、血尿，要尽快请医生治疗。
急性型或伴出血的病人，或并发感染或伴高热的病人，可以适当输血。此外，要在医生的指导下，坚持服用以补肾和补脾为主的中药，或采用中西医结合的治疗方法可获得较好的效果，但是，禁止使用对骨髓造血有抑制的药物，如氯霉素、保太松等，也不要过多地接触放射线。