用植物、动物药物防治疾病，在各种人类文化史中早有记载。人们探索抗争疾病的药物，与寻找食物及居所同样重要。许多从动、植物中获取的药物至今仍有很高价值，但是现今应用的大多数药物是二次世界大战末期以来有机化学合成及生物技术发展的产物。
美国法律规定，药物有别于食物和器械是一种可用于诊断、治疗、缓解症状、预防疾病，或用于改善机体功能或结构的物质。例如口服避孕药就是改变机体结构或功能但未能改善疾病过程的药物。这种完全定义对法律而言非常重要，但日常应用并非如此。一个简单明了的定义：药物是影响机体及其代谢过程的化学物质。
依照法律药物分为两类：处方药物及非处方药物。处方药物指那些考虑到医疗安全只能在医疗监护下使用的药物，必须由执业医师出具书面处方(例如内科医生、牙科医生或兽医)。非处方药物指那些不用医疗监护即具相当安全性的药物，可在无处方情况下由药店直接出售。在美国，食品和药品管理局(FDA)是作为决定哪些药物需要处方，哪些药物可在药店直接销售的官方机构。
FDA赞赏在实行多年的处方管理后，药店所售药物有着优异的安全记录。布洛芬(镇痛药)原是处方药物，现可在普通药店购得。通常，药店所售药物每片、每粒胶囊或每剂所含活性成分实际上是小于相应处方药物的含量。
在美国，虽然新药从发明到批准上市需要许多年，但该药的发明人或发现者可拥有该药化学结构专利达17年之久。而且只要专利有效，该药便是发明人拥有的私产。普通药物(非专卖药物)不受专利保护。在药物专利期满后，该药可被所有FDA认可的制造商或药品商冠以普通药名，该药售价也低于作为专卖药物时的售价。
了解药物如何命名的知识可有助于解释药物商标的产生。每一专卖药至少有3个名称：化学名称、普通名称(非专卖药)和商品名称(专利或商标药)。
药物的化学名称描述药物的原子或分子结构。化学名称除用于一些简单无机药物如碳酸钠外，很少用于一般药物，因为虽然它精确地反映了药物的化学结构，但实际上采用化学名非常复杂和麻烦。
在美国，药物非专卖名称由官方机构——美国命名委员会(USAN)决定。商品名由制药公司选择。制药公司总是挑选独特、简短并容易记住的商品名，以便于医师处方及消费者按名索购。出于这些目的，商品名有时与该药用途有关，如Diabinese(氯磺丙脲的商品名)用于治疗糖尿病，而Flexeril(三碘季铵酚的商品名)用于缓解肌痉挛。
FDA要求药物的普通制剂应含有与其原药一样的活性成分并能以相同吸收速率进入机体。非专卖药的制造商是否用商品名以能否会增加销量而定。
影响药物的选择和应用的两个医学名词是药效学(药物对机体的作用)和药物动力学(机体对药物的作用)。除了探讨药物的作用(例如减轻疼痛、降低血压、降低血浆胆固醇水平)外，药物动力学还研究药物在什么部位和怎样发挥作用(即作用机制)。虽然药物作用比较容易显现，但其作用部位和机制不可能很快弄清楚。例如，阿片和吗啡用于镇痛和治疗抑郁已有几百年了，但仅仅是不久前才发现与镇痛欣快有关的大脑结构和脑化学成分。
药物必须到达发病部位才能起作用，这也是药代动力学的重要性所在。药物发挥作用时须在患部保持足够的量，但又不能产生严重不良反应，每个医生都知道选择正确剂量是一门复杂的平衡艺术。
许多药物通过血循环到达作用部位。药物显效时间和效应维持时间一般由该药进入血液的速度、进入量、清除的速度、肝脏代谢的效率以及被肾和肠道清除的速度所决定。
药物仅影响机体生物功能的进行速度而不能改变现存的自然生物过程或产生新的功能。例如，药物可加速或减慢引起肌肉收缩的生化反应、肾脏细胞对水、钠潴留和排除的调节、腺体的分泌(如粘液、胃酸或胰岛素)，以及神经对信息的传递等。药物作用的强弱一般取决于靶部位的反应。
药物可改变生物过程的速率。例如，一些抗癫痫药物通过脑组织发布指令减少某种化学物质的生成从而减少癫痫发作。然而，药物不能修复已经超出修复范围的损伤，这种药物作用的限制，使得组织损伤或退行性病变如心力衰竭、关节炎、肌萎缩、多发性硬化及阿尔茨
海默病的治疗十分困难。
每个个体对药物的反应均有差异。为达到同一疗效，体重较重的人比较轻的人需要更多的药量。新生儿和老年人对药物的代谢慢于儿童和青年人。肝肾病患者对药物的清除亦比正常人困难。
每种新药的标准剂量或平均剂量由动物试验和人的试验决定。但平均剂量表面上被定义为“适合所有人的剂量”，其实它只对一定范围的个体适用，并不完全适合每个个体。
早在20世纪初，德国科学家Paul
Ehrlich将理想的药物想象为“魔术子弹”，这样一种药物可准确作用于患部而对健康组织无损害。虽然许多新药比老药具更好的选择性，但这种完美的药物并不存在。许多药物并不具备Ehrlich所想象的，只作用于患部。虽然药物均可治疗疾病，但也伴随出现一些不希望出现的反应。
治疗时不希望出现的药物反应称为副作用或不良反应。如果药物能动态监控，它们可自动保持人们所期望的作用水平。例如，使高血压患者血压保持正常或使糖尿病患者血糖保持正常。但是许多药物不能连续维持某一特定作用，反而由于作用过强而致接受治疗的高血压患者血压过低或糖尿病患者血糖过低。如果患者与医生保持良好合作，不良反应可减轻或避免。医生可根据患者叙述及时调整用药剂量。
即使一种药物治疗的靶部位只有一个，但它仍可能影响多种功能。例如，抗组胺药物可减轻鼻塞、流泪、打喷嚏等过敏反应，但因多数抗组胺药可影响神经系统，故可同时导致嗜睡、神志不清、视物模糊、口干、便秘、排尿困难等。
根据用药目的来判定某药物的作用是副作用还是治疗作用。例如，抗组胺药物是市售催眠药的一种常用活性成分，当药物用于这个目的时，它的催眠作用就成为一种有益的治疗作
用而不是一种令人讨厌的不良反应。
药物发展的两个目标是有效性和安全性。因为所有药物对患者既有帮助又有损害，因此安全性是相对的。安全性越大即有效剂量和产生
严重不良反应的剂量之间范围越宽，药物的适用性越大。如果一个药物的常用有效剂量同时亦是中毒剂量，医生们除了为救命别无选择不得不用外，一般情况下均不会使用。
最好的药物应该既有效并在多数治疗情况下又是安全的。青霉素便是这样一种药物，除对其过敏的人外，青霉素实际上是无毒的，即使大剂量应用时亦如此。另外，巴比妥类药物，它们常用于催眠，但能干扰呼吸，扰乱心律，甚至在过量时导致死亡。较新的催眠药如三唑仑和羟基安定有较高的安全性。
尽管一些药物安全性很窄，但临床上不得不用。例如华法林，它作为一种抗凝血剂，同时可导致出血。使用华法林的患者须经常检测了解达到抗凝效果的药量是否过量或不足。
氯氮平是另一个例子。在其他药物治疗精神分裂症失败时使用该药。但它有一个严重的副反应：该药可使抗感染的白细胞明显下降。由于这种危险，使用氯氮平的患者用药期间需经常作血液检查。
当人们了解某药的作用和副作用之后，他们和他们的医生就能更好地评价药物的作用和是否发生了潜在的不良反应。每个患者应毫不犹豫地询问医生、护士及药剂师，请他们解释用药目的，可能出现的不良反应以及患者应如何参与治疗才能让药物发挥最大的疗效。患者应让保健医师熟知他们的所有病史、目前的治疗状况及其他一些相关情况。
当两种或两种以上的药物同时应用时，它们可能发生协同或拮抗两方面的相互作用。药物合用时可增强疗效，也可增加不良反应。药物相互作用可发生于处方药物和非处方药物(一般市售药)之间，如果患者求诊于几个医师，每个医生都应了解患者用过的所有药物。最好是患者从同一个药房获得所有药物，该药房保存每个患者完整的用药资料，药剂师才有可能检查可能出现的药物相互作用。
在选用市售药(如轻泻药、抗酸药及止咳药)时，如果同时又在服用处方药物，患者应向主管药剂师咨询。
虽然很多人不把酒精当作一种药物，但它可影响机体生理过程并参与药物相互作用。医 生或药剂师应能解释酒精可能发生的药物相互作用。
药物相互作用并不总是不利的。例如，一些治疗高血压的药物剂量较大时，可合用一些药物减少前述药物的不良反应。
医务人员需要哪些信息
为配合治疗小组实施安全有效的治疗方案，患者必须准确告知医生、护士和药剂师下述信息：
·患者的既往史和现病史
·在本次就诊前数周内患者所用药物(包括处方药和非处方药)
·患者过敏史及是否对某种药物、食物或其他物质产生过敏
·患者是否有特殊的食物或饮食限制
·患者是否怀孕或计划怀孕仰或正在哺乳婴儿
很多年来，药物在缓解、预防及治疗疾病方面起到巨大的作用，使某些人一提到药物就想到是“治病救人”，其实药物的发现及应用亦有不光彩的一面，特别是那些抗焦虑药物或可改变人的情绪和行为使人产生欣快感的药物。药物滥用即无医疗必需情况下仍过量、长期使用可改变心理状态的药物。在整个医学史中始终伴随着药物的这种违法使用。通常被滥用的药物有酒精、大麻、可卡因、巴比妥类、苯二氮卓类、安眠酮、海洛因和其他一些催眠药物，安非他明、二乙麦角酰胺及盐酸苯环利定(见第92节)。