第一节 杜兴型肌营养不良
杜兴型肌营养不良（DMD）是以肌肉假肥大性为特证的一组肌肉营养不良的疾病。DMD是一种最流行的肌肉营养不良症，并以肌肉快速退化为特征的疾病，它发生在生命的早期阶段，全部是伴性的，主要影响男性，大约在世界范围内的发病率为1/3500男孩。
在X-染色体上发现了DMD的基因，编码一个大的肌细胞蛋白。在肌肉细胞中为维持细胞结构支架需要肌细胞蛋白，可想象为通过把细胞支架内部成分固定至细胞膜表面来加强肌细胞。一旦失去了肌细胞蛋白，细胞膜就变得可渗透，细胞外面的组分就会进入细胞内，增加细胞内压直至肌细胞“爆炸“和死亡，随后的免疫应答就发生危险。
已有一种DMD的鼠模型，它有利于进一步论证我们对肌细胞蛋白正常功能和疾病途径的理解。尤其是，为弥补病鼠肌细胞蛋白的损失增加肌细胞蛋白生产的初步实验有希望成功。
