小儿疾病的发病原因，与成人有同有异，具有儿科自身的特点。小儿外多伤于六淫及疫疠之邪，内多伤于乳食，先天因素致病是特有的病因，情志失调致病相对略少，意外性伤害和医源性伤害需要引起重视。
先天因素即胎产因素，指小儿出生前已形成的病因。
遗传病因是先天因素的主要病因。调查表明，约1．3％的婴儿有明显的出生缺陷，即有先天畸形、生理缺陷或代谢异常，其中70％-80％为遗传因素所致。父母的有害基因是遗；传性疾病的主要病因，现代社会又增加了工农业及环境污染·，导致新的致畸、致癌与致突变的机会。已被认识的遗传性疾病达3500种以上，其中相当部分目前尚缺乏有效的治疗方法，或需要终生进行饮食及药物治疗。对于有碍优生的遗传性疾病基因携带者应劝其不结婚或不生育，这是提高人口质量的重要措施。
怀孕之后，若不注意养胎护胎，也易于造成先天性疾病。诸如孕妇营养不足、饮食失节、情志失调、劳逸不当、感受外邪、接触污物、遭受外伤、房事不节、患有疾病、用药犯忌等等因素，都可能损伤胎儿。分娩时难产、窒息、感染、产伤等，也会成为许多疾病的病因。《格致余论·慈幼论》说：“儿之在胎，与母同体，得热则俱热，得寒则俱寒，病则俱病，安则俱安。”说明了胎养因素与小儿健康的密切关系。
小儿因于外感因素致病者最为多见。外感因素包括风、寒、暑、湿、燥、火六淫和疫疠之气。
风性善行数变，小儿肺常不足，最易为风邪所伤，发生肺系疾病。风为百病之长，它邪常与风邪相合为患。风寒、风热犯人，常见外感表证，正气不足则由表人里。暑为阳邪，其性炎热，易伤气阴；暑多夹湿，困遏脾气，缠绵难解。风寒湿或风湿热三气杂至，合为痹证。燥性干涩，化火最速，易伤肺胃阴津。火为热之极，六气皆从火化，小儿又易于感受外邪，故小儿所患之热病最多。
疫疠是一类有着强烈传染性的病邪，具有发病急骤、病情较重、症状相似、易于流行等特点。小儿形气未充，抗病力弱，加之气候反常、环境恶劣、食物污染，或没有做好预防隔离工作等原因，均可造成疫病的发生与流行。疫病一旦发生，严重影响儿童健康，甚至造成大批伤残。
小儿脾常不足，饮食不知自节，或家长喂养不当，易被饮食所伤，产生脾胃病证。
小儿乳贵有时，食贵有节。往往小儿幼稚不能自调饮食，挑食偏食，造成偏嗜作疾，饮食营养不均衡，或过寒伤阳、过热伤阴、过辛伤肺、甘腻伤脾、肥厚生痰，少进蔬菜成便秘、某些食品致过敏等。生活无规律，饮食不按时，饥饱不均匀，如饮食质、量的过度，小儿脾胃不能耐受而遭损；饮食质、量的不足，小儿气血生化无源而虚怯。又有因家长缺少正确的喂养知识，婴儿期未能用母乳喂养，或未按时添加辅食，或任意纵儿所好，都易于造成脾气不充甚至受损，运化不健，好发脾胃病证。进一步因脾胃生化乏源，还会引起肺、肾、心、肝诸脏不足而生病。
饮食不洁也是儿科常见病因。小儿缺乏卫生知识，脏手取食，或误进污染食物，常引起肠胃疾病，如吐泻、腹痛、肠道虫症，甚至细菌性痢疾、伤寒、病毒性肝炎等传染病。
小儿思想相对单纯，接触社会较成人少，受七情六欲之伤也就不及成人多见。但是，儿科情志失调致病也不容忽视。例如，婴幼儿乍见异物、骤闻异声，易致惊伤心神，或使已有的肝风惊厥发作加剧；所欲不遂，思念伤脾，会造成食欲下降，产生厌食或食积；学习负担过重，家长期望值过高，儿童忧虑、恐惧，产生头痛、疲乏、失眠、厌食，或精神行为异常；家庭溺爱过度，社会适应能力差，造成心理障碍；父母离异、再婚，亲人丧亡，教师责罚，小朋友欺侮等，都可能使儿童精神受到打击而患病。近年来，儿童精神行为障碍性疾病发病率呈上升趋势，值得引起重视。
小儿缺少生活经验和自理能力，对外界的危险事物和潜在的危险因素缺乏识别与防范，加之生性好奇，常轻举妄动，因而容易遭受意外伤害。婴儿蒙被受捂，或哺乳时乳房堵住口鼻，可造成窒息；小儿碰翻热汤热水，或误触火炉水瓶，会被水火烫伤；家用电器安装不当，可能被小儿误摸触电；小儿在水边玩耍，或儿童无人保护下水游泳，容易溺水；幼儿学步摔倒，或遇交通事故，或小孩互相打斗，可造成创伤骨折；蛇咬、虫螫、猪狗咬伤，造成意外伤害；误食有毒的植物、药物，发生中毒；误将豆粒、小球放人口鼻，因气道异物而呼吸道梗阻。凡此种种，在儿童均比成人更为常见。
进入现代社会，儿童的医源性损害日益受到重视。
儿科感染性疾病较多，对住院患儿要尽可能按病种类别安排病室，对传染病患儿更要做到隔离，防止交叉感染。对小儿的检查、护理动作都要轻柔，注意无菌操作，与患儿讲话要亲切，减少其抗拒，防止对儿童带来身体、心理的伤害。
儿科用药应当谨慎，因小儿气血未充，脏腑柔嫩，易为药物所伤。凡大苦、大寒、大辛、大热之品，以及攻伐、峻烈、毒性药物，皆应慎重使用，中病即止。治疗热病要顾护阴津，治疗虚证要顾护脾胃，急当治其标，缓则治其本，若失治误治，药过病所或损伤正气，则使旧病未去又添新病，加重病情。
某些西药的毒副作用较多，如糖皮质激素的柯兴氏征，阴伤火旺证候；一些抗生素的胃肠道反应、抑制造血功能、肝肾功能损害、神经系统损害等毒副作用；长期使用广谱抗生素造成二重感染；免疫抑制剂导致脏器损害、骨髓抑制、生殖毒性等等，都为临床所常见。